上海2026年3月19日 /美通社/ -- 信念醫(yī)藥集團(tuán)（以下簡稱信念醫(yī)藥）今日宣布，信玖凝?（BBM-H901注射液, 通用名稱：波哌達(dá)可基注射液）已正式獲得中國澳門藥物監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療。該產(chǎn)品由信念醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)，武田中國負(fù)責(zé)其在中國內(nèi)地、中國香港及中國澳門的商業(yè)化進(jìn)程。繼2025年4月作為中國首個(gè)^[1]獲批的血友病B基因治療藥物于中國內(nèi)地獲批上市，此次波哌達(dá)可基注射液在中國澳門的獲批，不僅填補(bǔ)了當(dāng)?shù)匮巡基因治療領(lǐng)域的空白，更標(biāo)志著這一突破性基因療法在加速惠及全球患者的進(jìn)程中邁出關(guān)鍵一步。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯博士表示："波哌達(dá)可基注射液作為中國大陸和中國澳門首款^[1],[2]血友病B基因治療藥物，我們很高興能通過中國澳門這一國際化窗口，將創(chuàng)新成果輻射至澳門地區(qū)乃至更廣闊市場。此次獲批不僅體現(xiàn)了澳門特區(qū)政府對前沿醫(yī)療技術(shù)的前瞻性支持，也為區(qū)域患者提供了與國際同步的突破性治療方案。波哌達(dá)可基注射液是一種基因治療藥物，旨在通過單次給藥，使患者體內(nèi)能夠持續(xù)穩(wěn)定表達(dá)凝血因子^[3]，從而有望幫助患者擺脫傳統(tǒng)療法需終生頻繁注射帶來的身體、心理及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。未來，信念醫(yī)藥將繼續(xù)攜手武田中國，加速推進(jìn)創(chuàng)新療法的可及性，并以此為契機(jī)，深化與國際市場的接軌，以期讓中國先進(jìn)的基因治療技術(shù)惠及全球更多患者。"

血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起^[4]。長期以來，患者主要依賴凝血酶原復(fù)合物（PCC）或FIX制品替代治療，需終生頻繁接受靜脈注射^[5],[6]。持續(xù)頻繁出血易導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴(yán)重，致殘率居高不下^[7]。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦，嚴(yán)重限制患者正常生活，并伴隨感染、血栓等風(fēng)險(xiǎn)^[5],[6]，高昂的治療費(fèi)用也讓患者家庭長期背負(fù)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

波哌達(dá)可基注射液是一款基于重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體的基因治療藥物，可將高活性FIX基因精準(zhǔn)遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，使FⅨ基因在患者肝臟內(nèi)持續(xù)地高表達(dá)，并分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。波哌達(dá)可基注射液使用的AAV843衣殼是經(jīng)工程化改造的肝臟靶向性載體；功能性FⅨ基因則應(yīng)用主流的血友病B基因治療FIX-Padua基因，搭配信念團(tuán)隊(duì)研發(fā)的肝臟特異性強(qiáng)啟動(dòng)子驅(qū)動(dòng)FIX基因在肝臟內(nèi)的高表達(dá)，同時(shí)采用雙鏈 AAV設(shè)計(jì)，實(shí)現(xiàn)靜脈注射給藥后FIX基因的快速表達(dá)^[3]。

波哌達(dá)可基注射液于2019年開始研究者發(fā)起的研究（IIT），2021年獲批在國內(nèi)開展注冊臨床研究。相關(guān)臨床研究結(jié)果先后發(fā)表于國際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》^[7]、《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》^[8]和《自然-醫(yī)學(xué)》^[9]。該Ⅲ期臨床研究是一項(xiàng)多中心、單臂研究，旨在評估中重度血友病B成年患者接受單次波哌達(dá)可基注射液輸注后的有效性和安全性結(jié)果，研究共納入26例符合條件的受試者。52周隨訪結(jié)果顯示，年化出血率（ABR）為0.60（95% CI: 0.18-1.99），較優(yōu)效界值（中國接受預(yù)防治療的血友病B患者平均ABR）5.0顯著下降；52周時(shí)平均FIX:C為55.1（SD35.9）IU/dL（OSA, SynthAsil）；年化FIX制品平均輸注次數(shù)由治療前的58.20次/年（SD 30.67）下降至治療后的2.90次/年（SD 10.71）；關(guān)節(jié)出血次數(shù)明顯下降，靶關(guān)節(jié)數(shù)目降至0 ^[9]。更早期啟動(dòng)的IIT是一項(xiàng)單中心、單臂研究，納入10例中重度血友病B成年患者，接受單次波哌達(dá)可基注射液輸注后長期隨訪觀察。長達(dá)5年的隨訪結(jié)果顯示，截至末次訪視[中位210周（范圍159-270周）]，70%受試者FIX:C＞35 IU/dL，其中40%受試者>50 IU/dL（采用Actin FSL APTT試劑的一期法）^[9]。安全性方面，所有受試者均未出現(xiàn)≥3級的不良反應(yīng)，無嚴(yán)重不良事件（SAE），無抑制物產(chǎn)生^[9]。以上研究中所有患者仍在持續(xù)隨訪過程中。

基于良好的療效和安全性數(shù)據(jù)，波哌達(dá)可基注射液 IIT研究的隨訪結(jié)果還分別在2024和2025^[10]國際血栓與止血學(xué)會(huì)（ISTH）大會(huì)上以口頭報(bào)告形式展示，Ⅲ期臨床研究結(jié)果在2024年第66屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)正式發(fā)布^[11]。

2022年，波哌達(dá)可基注射液被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單^[12]，并于2025年4月被國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。此外，波哌達(dá)可基注射液于2022年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認(rèn)定（ODD），于2024年獲得美國FDA兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD）以及歐洲藥品管理局先進(jìn)治療藥物分類認(rèn)證（ATMP），于2025年獲得沙特阿拉伯SFDA的ODD^[13]。

參考文獻(xiàn)