上海2026年3月26日 /美通社/ -- 近日，長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡稱"金賽藥業(yè)"）在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域迎來兩項關(guān)鍵進(jìn)展。GenSci128繼胰腺癌后胃癌適應(yīng)癥再獲FDA孤兒藥認(rèn)定，IL-1α/β雙抗GenSci161國內(nèi)臨床試驗申請獲受理，公司在腫瘤與眼科領(lǐng)域的布局同步取得階段性成果，顯示出其多元化創(chuàng)新管線的持續(xù)推進(jìn)能力。

GenSci128片獲FDA孤兒藥認(rèn)定，用于胃癌治療

金賽藥業(yè)自主研發(fā)的GenSci128片獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于胃癌的治療。這是繼該藥物此前獲得FDA胰腺癌孤兒藥認(rèn)定后，在全球化開發(fā)進(jìn)程中的又一重要里程碑。

孤兒藥認(rèn)定是FDA針對罕見病藥物設(shè)立的激勵政策。GenSci128片作為一款選擇性TP53 Y220C突變重激活劑，目前全球尚無同靶點藥物獲批。胃癌是全球高發(fā)且預(yù)后較差的惡性腫瘤。研究顯示，多數(shù)患者確診時已處于晚期，發(fā)生轉(zhuǎn)移的晚期胃癌患者5年生存率不足10%^[1]，一直是臨床治療的重大挑戰(zhàn)。TP53是人類癌癥中最常發(fā)生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉(zhuǎn)錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導(dǎo)致p53蛋白失活，是腫瘤發(fā)生的關(guān)鍵步驟。其中，TP53 Y220C突變約占TP53突變的1.8% ^[2]。全球范圍內(nèi)尚無的靶向TP53 Y220C突變的治療藥物獲批，存在巨大的未被滿足臨床需求。

此次認(rèn)定將有助于加速該藥在美國的臨床開發(fā)與上市進(jìn)程，并享受相關(guān)費用減免及7年市場獨占期。GenSci128片擬用于治療攜帶TP53 Y220C突變的多種實體瘤，包括胃癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等。該藥物新藥臨床試驗申請已獲FDA及中國藥監(jiān)部門批準(zhǔn)。臨床前數(shù)據(jù)顯示，其在療效與安全性方面具備良好表現(xiàn)。

GenSci161注射液國內(nèi)臨床試驗申請獲受理，用于非感染性葡萄膜炎治療

與此同時，金賽藥業(yè)收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書》，其自主研發(fā)的IL-1α/β雙抗GenSci161注射液的境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗申請獲得受理，擬用于治療非感染性葡萄膜炎。

非感染性葡萄膜炎是一組累及葡萄膜（虹膜、睫狀體和脈絡(luò)膜）及周圍組織（視網(wǎng)膜、視神經(jīng)和玻璃體）的異質(zhì)性炎癥性疾病。流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，非感染性葡萄膜炎全球年發(fā)病率為17/10萬至52/10萬，年患病率最高達(dá)204/10萬，是重要的致盲性眼病之一，且多發(fā)生于工作年齡人群^[3]。目前，該適應(yīng)癥獲批的生物制劑以抗TNF-α類藥物為主，部分患者應(yīng)答不佳或不耐受，存在未滿足的臨床需求。

GenSci161注射液是一款治療用生物制品1類新藥，是一種新型全人源IgG1雙特異性抗體，可同時靶向IL-1α和IL-1β兩種關(guān)鍵促炎細(xì)胞因子亞型，阻斷IL-1介導(dǎo)的炎癥信號通路活化。目前國內(nèi)外尚無靶向IL-1α/β的雙特異性抗體在該適應(yīng)癥獲批，該藥物有望為非感染性葡萄膜炎患者提供新的治療選擇。除此之外，GenSci161具有多適應(yīng)癥開發(fā)潛力，其他兩項適應(yīng)癥子宮內(nèi)膜異位癥（EM）及化膿性汗腺炎（HS）于近期也已收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書》。

創(chuàng)新戰(zhàn)略持續(xù)推進(jìn)，多領(lǐng)域管線協(xié)同發(fā)展

此次兩項進(jìn)展是金賽藥業(yè)從"單賽道領(lǐng)跑"向"多領(lǐng)域協(xié)同發(fā)展"戰(zhàn)略升級的生動縮影。目前，公司已搭建起涵蓋ADC、小分子靶向、siRNA及長效緩釋等前沿技術(shù)平臺，在腫瘤、眼科、內(nèi)分泌及代謝、女性健康、免疫等領(lǐng)域形成多元化管線布局。金賽藥業(yè)表示，將借助孤兒藥認(rèn)定的政策支持，加快推進(jìn)GenSci128的國際化臨床研究，同時穩(wěn)步推動GenSci161等創(chuàng)新藥物的臨床開發(fā)，致力于為全球患者早日帶來更多治療選擇。

聲明：

1.創(chuàng)新藥研發(fā)具有高風(fēng)險，臨床試驗結(jié)果及最終獲批存在不確定性。

2.本新聞旨在分享研發(fā)前沿資訊，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士參閱，非廣告用途。

3.金賽藥業(yè)不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品、適應(yīng)癥的使用。

參考文獻(xiàn)